知识源于沉淀 帕金森病是仅次于阿尔茨海默病的第二大神经退行性疾病。其症状包括静止性震颤、肌肉僵硬和行走困难。在我国，65岁及以上人群中帕金森病患病率约为1.7%，患病率与年龄成正比。帕金森病的确切病因尚不完全清楚，但中脑多巴胺能神经元的减少是该病的突出病理改变。
来自麻省总医院和哈佛医学院麦克林医院的研究人员近日在《新英格兰医学杂志》上发表了一项研究，证实了利用干细胞衍生和移植技术替换帕金森病患者中脑中缺失的多巴胺神经元的可行性。该团队首次将自体中脑多巴胺能祖细胞(在体外由患者的自我诱导多能干细胞分化而来)植入帕金森病患者的大脑。
患者为69岁男性，有10年帕金森病史。他分别于2017年和2018年在威尔康奈尔医疗中心和马萨诸塞州总医院接受了手术。干细胞衍生的多巴胺能祖细胞被植入大脑的左右核。研究人员利用患者自身的皮肤细胞将其转化为各种诱导多能干细胞(IPSCs)，并通过多向分化潜能测试，筛选出可用于在中脑产生多巴胺能祖细胞的IPSCs。
病人在手术后两年接受了影像学检查。根据结果，干细胞衍生的多巴胺能祖细胞仍然在患者体内存活，并以预期的方式发挥作用，这表明个性化细胞替代策略在技术上是成功的。此外，患者的生活质量也得到了提高，例如能够自己系鞋带，大步行走，说话更加清晰。同时，他也恢复了之前不得不放弃的活动，比如游泳、滑雪、骑自行车。
麦克莱恩医院分子神经生物学实验室主任、这项研究的高级作者Kwang-Soo Kim说:“这些细胞来自患者本身，容易获得，可以重新编程，这样植入人体后就不会引起免疫排斥。目前，大多数治疗帕金森病的药物和手术治疗都旨在解决多巴胺能神经元缺失导致的症状，但我们的策略是直接替换这些神经元。这项研究是帕金森病个性化医疗发展的里程碑。”
麻省总医院神经外科主任、该研究的合著者鲍勃·卡特(Bob Carter)也表示:“帕金森病的治疗非常困难，这项研究证实了自体干细胞移植在逆转疾病进展方面具有巨大潜力。”
但这些结果只反映了一个患者的治疗效果，该疗法的有效性有待进一步研究。“作为神经学家，我们的目标是为帕金森病患者找到最先进的治疗方法，这项研究是我们的第一步，”马萨诸塞州总医院神经病学首席研究员托德·赫灵顿博士警告说。这种疗法的有效性仍然需要大量的研究支持。”
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